Miglustat Accord
Leki z tą samą substancją czynną
Te leki zawierają tę samą substancję czynną (Miglustatum 100 mg), kod ATC A16AX06 i mogą być stosowane zamiennie po konsultacji z lekarzem lub farmaceutą.
Co to jest lek i w jakim celu się go stosuje
Lek Miglustat Accord zawiera substancję czynną zwaną miglustatem, który należy do grupy leków wpływających na procesy metaboliczne. Stosuje się go w leczeniu dwóch chorób: Lek Miglustat Accord jest stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu I o przebiegu łagodnym i umiarkowanym u dorosłych. U osób z chorobą Gauchera typu I, substancja zwana glukozyloceramidem nie jest usuwana z organizmu, ale zaczyna się odkładać w pewnych komórkach układu immunologicznego. Prowadzi to do powiększenia wątroby i śledziony, zmian we krwi oraz choroby kości. Zwykle stosowanym leczeniem w chorobie Gauchera typu I jest enzymatyczna terapia zastępcza. Lek Miglustat Accord stosuje się jedynie u pacjentów, u których leczenie za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej nie jest możliwe. Lek Miglustat Accord jest również stosowany w leczeniu postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C u dorosłych i u dzieci. U osób z chorobą Niemanna-Picka typu C tłuszcze, takie jak glikosfingolipidy, odkładają się w komórkach mózgu. Może to spowodować zaburzenia funkcji neurologicznych, takich jak powolny ruch gałki ocznej, równowaga, połykanie, pamięć oraz prowadzić do napadów drgawkowych. Działanie leku Miglustat Accord polega na blokowaniu enzymu zwanego „syntazą glukozyloceramidu”, który jest odpowiedzialny za pierwszą fazę syntezy większości glikosfingolipidów.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku
Kiedy nie stosować leku Miglustat Accord – jeśli pacjent ma uczulenie na miglustat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6). Ostrzeżenia i środki ostrożności Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Miglustat Accord należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty: – jeśli u pacjenta występuje choroba nerek, – jeśli u pacjenta występuje choroba wątroby. Lekarz wykona następujące badania przed leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Miglustat Accord: – badanie nerwów rąk i nóg, – oznaczenie stężenia witaminy B12, – kontrolowanie wzrostu u dzieci i młodzieży z chorobą Niemanna-Picka typu C, – kontrolowanie liczby płytek krwi. Powodem, dla którego przeprowadza się te badania, są występujące u niektórych pacjentów mrowienie lub drętwienie rąk i stóp lub zmniejszenie masy ciała w czasie przyjmowania leku Miglustat Accord. Badania pomogą lekarzowi podjąć decyzję, czy te objawy są spowodowane chorobą lub innymi istniejącymi schorzeniami, czy też są działaniami niepożądanymi leku Miglustat Accord (patrz szczegóły w punkcie 4). Jeżeli u pacjenta wystąpi biegunka, lekarz może zalecić zmianę diety (w celu zmniejszenia spożycia laktozy i innych węglowodanów, takich jak sacharoza (cukier)), przyjmowanie leku Miglustat Accord między posiłkami lub tymczasowo zmniejszyć dawkę. W niektórych przypadkach lekarz może przepisać lek przeciwbiegunkowy, np. loperamid. U pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C leczonych lekiem Miglustat Accord zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna (choroby zapalnej jelit). Jeżeli po zastosowaniu tych metod biegunka nie zmniejszy się lub wystąpią inne dolegliwości brzuszne, należy poradzić się lekarza. W takim przypadku lekarz może zlecić dalsze badania diagnostyczne, aby ustalić, czy istnieje inna przyczyna objawów. Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie leczenia lekiem Miglustat Accord oraz przez okres 3 miesięcy po jego zakończeniu. Dzieci i młodzież Nie stosować tego leku u dzieci i młodzieży (w wieku poniżej 18 lat) z chorobą Gauchera typu 1, ponieważ nie wiadomo, czy lek jest skuteczny w leczeniu tej choroby. Lek Miglustat Accord a inne leki Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent stosuje leki zawierające imiglucerazę, które są czasami stosowane równocześnie z lekiem Miglustat Accord. Takie leki mogą zmniejszać ilość leku Miglustat Accord w organizmie pacjenta. Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność Pacjentka nie powinna przyjmować leku Miglustat Accord, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę. Więcej informacji można uzyskać od lekarza. W czasie przyjmowania leku Miglustat Accord należy stosować skuteczną antykoncepcję. W czasie przyjmowania leku Miglustat Accord nie karmić piersią. Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie zażywania leku Miglustat Accord i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia.
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn Miglustat Accord może powodować zawroty głowy. Nie należy prowadzić pojazdów, nie obsługiwać żadnych maszyn ani nie posługiwać się narzędziami, jeśli występują zawroty głowy. Lek Miglustat Accord zawiera sód Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na kapsułkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od sodu” 3.
Jak przyjmować lek Miglustat Accord
Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty. W chorobie Gauchera typu I: Zwykle stosowaną dawką dla dorosłych jest jedna kapsułka (100 mg) podawana trzy razy na dobę (rano, po południu i wieczorem). To oznacza, że maksymalna dawka dobowa to trzy kapsułki (300 mg). W chorobie Niemanna-Picka typu C: Zwykle stosowaną dawką dla dorosłych i młodzieży (w wieku powyżej 12 lat) są dwie kapsułki (200 mg) trzy razy na dobę (rano, po południu i wieczorem). To oznacza, że maksymalna dawka dobowa to sześć kapsułek (600 mg). U dzieci w wieku poniżej 12 lat z chorobą Niemanna-Picka typu C, lekarz dostosuje dawkę leku Jeśli u pacjenta występują problemy z nerkami, może on otrzymać mniejszą dawkę początkową. Lekarz może zmniejszyć dawkę, np. do jednej kapsułki (100 mg) raz lub dwa razy na dobę, jeśli występuje biegunka w czasie przyjmowania leku Miglustat Accord (patrz punkt 4). Lekarz poinformuje pacjenta o czasie trwania leczenia. Miglustat można przyjmować z jedzeniem lub bez jedzenia. Kapsułkę należy połykać w całości, popijając szklanką wody. Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Miglustat Accord W przypadku zażycia większej liczby kapsułek niż zalecana należy natychmiast powiadomić lekarza. Miglustat stosowano w badaniach klinicznych w dawkach do 3000 mg: powodowało to zmniejszenie liczby białych krwinek oraz inne działania niepożądane podobne do opisanych w punkcie 4. Pominięcie zastosowania leku Miglustat Accord Następną kapsułkę należy zażyć o zwykłej porze. Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Przerwanie stosowania leku Miglustat Accord Nie należy przerywać przyjmowania leku Miglustat Accord bez konsultacji z lekarzem. W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty. 4.
Możliwe działania niepożądane
Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Najcięższe działania niepożądane: U niektórych pacjentów wystąpiło mrowienie lub drętwienie rąk i nóg (obserwowane często). Mogły to być objawy neuropatii obwodowej, w związku z działaniami niepożądanymi leku Miglustat Accord lub w związku z istniejącymi chorobami. Aby to ocenić, lekarz wykona niektóre badania przed leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Miglustat Accord (patrz punkt 2). Jeśli u pacjenta wystąpi którekolwiek z takich działań niepożądanych, należy jak najszybciej poinformować o tym lekarza. Jeśli u pacjenta wystąpi lekkie drżenie, głównie drżenie rąk, należy jak najszybciej poinformować o tym lekarza. Drżenie często ustępuje bez konieczności przerywania leczenia. Czasami może być konieczne zmniejszenie dawki leku Miglustat Accord lub przerwanie leczenia tym lekiem, aby powstrzymać drżenie. Bardzo często: (mogą wystąpić częściej niż u 1 pacjenta na 10) Do najczęściej występujących działań niepożądanych należą: biegunka, wzdęcia z oddawaniem wiatrów, bóle brzucha (żołądka), utrata masy ciała i zmniejszenie apetytu. Jeśli po rozpoczęciu leczenia lekiem Miglustat Accord u pacjenta wystąpi zmniejszenie masy ciała, nie należy się tym martwić. To działanie niepożądane zwykle ustępuje w miarę kontynuacji leczenia. Często: (mogą wystąpić maksymalnie u 1 pacjenta na 10) Do często występujących działań niepożądanych wywołanych stosowaniem leku należą: ból głowy, zawroty głowy, parestezje (mrowienie lub drętwienie), zaburzenia koordynacji, niedoczulica (osłabione wrażenia dotykowe), niestrawność (zgaga), nudności, zaparcie i wymioty, wzdęcie brzucha lub dyskomfort w jamie brzusznej (żołądku) i małopłytkowość (zmniejszona liczba płytek krwi). Objawy neurologiczne i małopłytkowość mogą być wywołane chorobą podstawową. Inne możliwe działania niepożądane to: skurcze mięśni lub osłabienie, zmęczenie, dreszcze i złe samopoczucie, depresja, zaburzenia snu, niepamięć i zmniejszone libido. U większości pacjentów jedno lub więcej z tych działań niepożądanych występuje zazwyczaj na początku leczenia lub w pewnych odstępach w trakcie leczenia. Większość przypadków jest łagodna i dość szybko ustępuje. Jeśli którykolwiek z tych objawów niepożądanych powoduje problemy, należy skontaktować się z lekarzem, który może zmniejszyć dawkę leku Miglustat Accord lub zaleci inne leki, aby pomóc opanować działania niepożądane. Zgłaszanie działań niepożądanych Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych Al. Jerozolimskie 181C 02-222 Warszawa tel.: + 48 22 49 21 301 faks: + 48 22 49 21 309 strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl Działania niepożądane można zgłaszać również podmiotowi odpowiedzialnemu. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku. 5.
Jak przechowywać lek
Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci. Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku po: EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca. Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku. Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko. 6.
Zawartość opakowania i inne informacje
Co zawiera lek Miglustat Accord Substancją czynną leku jest miglustat. Jedna kapsułka twarda zawiera 100 mg miglustatu. –
Pozostałe składniki to: karboksymetyloskrobia sodowa (typ A), powidon K30, magnezu stearynian, żelatyna, tytanu dwutlenek (E171).
Jak wygląda lek Miglustat Accord i co zawiera opakowanie Miglustat Accord występuje w postaci białych, żelatynowych kapsułek twardych, wypełnionych granulatem koloru białego do białawego, pakowanych w blistry PVC/PE/PCTFE/Aluminium w tekturowym pudełku. Wielkość opakowań: 14 x 1 lub 84 x1 kapsułki. Nie wszystkie wielkości opakowań muszą znajdować się w obrocie. Podmiot odpowiedzialny Accord Healthcare Polska Sp. z o.o. ul. Taśmowa 7 02-677 Warszawa Tel: + 48 22 577 28 00 Wytwórca G.L. Pharma GmbH Schlossplataz 1 8502, Lannach Austria Ten produkt leczniczy jest dopuszczony do obrotu w krajach członkowskich Europejskiego Obszaru Gospodarczego pod następującymi nazwami: Nazwa państwa członkowskiego Czechy Finlandia Francja Niemcy Polska Portugalia Rumunia
Nazwa produktu leczniczego Miglustat Accord Miglustat Accord 100 mg kovat kapselit Miglustat Accord 100 mg, gélule Miglustat Accord 100 mg Hartkapseln Miglustat Accord Miglustato Accord Miglustat Accord 100 mg capsule 5
Nazwa państwa członkowskiego Słowacja Włochy
Nazwa produktu leczniczego Miglustat Accord Miglustat Accord
Data ostatniej aktualizacji ulotki
październik 2025
Źródło: oficjalna ulotka w Rejestrze Produktów Leczniczych (URPL)
Najczęściej zadawane pytania o Miglustat Accord
W jakim celu stosuje się lek Miglustat Accord?
Produkt Miglustat Accord jest wskazany do stosowania doustnego w leczeniu łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów dorosłych. Produkt Miglustat Accord może być stosowany wyłącznie w leczeniu pacjentów, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza (patrz punkty 4.4 i 5.1).
Jaka jest substancja czynna leku Miglustat Accord?
Substancją czynną leku Miglustat Accord jest Miglustatum 100 mg. Kod ATC: A16AX06.
Czy lek Miglustat Accord można stosować w ciąży i podczas karmienia piersią?
Ciąża Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania miglustatu u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczne działanie na matkę oraz zarodek i płód, w tym zmniejszoną przeżywalność zarodka i płodu (patrz punkt 5.3). Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane.
Odpowiedzi pochodzą z oficjalnej ulotki i Charakterystyki Produktu Leczniczego (URPL). Nie zastępują porady lekarza ani farmaceuty.
⚕Dla profesjonalistów — Charakterystyka Produktu Leczniczego (ChPL)Pełna charakterystyka: dawkowanie, interakcje, przeciwwskazania, ostrzeżenia+
4.1. Wskazania do stosowania
Produkt Miglustat Accord jest wskazany do stosowania doustnego w leczeniu łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u pacjentów dorosłych. Produkt Miglustat Accord może być stosowany wyłącznie w leczeniu pacjentów, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza (patrz punkty 4.4 i 5.1). Produkt Miglustat Accord jest wskazany do stosowania w leczeniu postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C (patrz punkty
4.4. Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
i 5.1). 4.2
Dawkowanie i sposób podawania
Leczenie powinno być prowadzone przez lekarzy doświadczonych w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera lub chorobą Niemanna-Picka typu C. Dawkowanie Dawkowanie w chorobie Gauchera typu I Dorośli Zalecana dawka początkowa w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobą Gauchera typu I wynosi 100 mg trzy razy na dobę. U niektórych pacjentów, z powodu biegunki, konieczne może być tymczasowe zmniejszenie dawki do 100 mg raz lub dwa razy na dobę. Dzieci i młodzież
Nie określono skuteczności produktu leczniczego Miglustat Accord u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu 1 w wieku od 0 do 17 lat. Dane nie są dostępne. Dawkowanie w chorobie Niemanna-Picka typu C Dorośli Zalecana dawka w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobą Niemanna-Picka typu C wynosi 200 mg trzy razy na dobę. Dzieci i młodzież Zalecana dawka w leczeniu młodzieży (w wieku 12 lat i powyżej) z chorobą Niemanna-Picka typu C wynosi 200 mg trzy razy na dobę. Dawkowanie u pacjentów w wieku poniżej 12 lat należy ustalić w zależności od powierzchni ciała, jak przedstawiono poniżej: Powierzchnia ciała (m2)
Zalecana dawka
> 1,25
200 mg trzy razy na dobę
> 0,88 – 1,25
200 mg dwa razy na dobę
> 0,73 – 0,88
100 mg trzy razy na dobę
> 0,47 – 0,73
100 mg dwa razy na dobę
≤ 0,47
100 mg raz na dobę
U niektórych pacjentów, konieczne może być tymczasowe zmniejszenie dawki z powodu biegunki. Skuteczność leczenia produktem Miglustat Accord należy regularnie oceniać u każdego pacjenta (patrz punkt 4.4). Doświadczenie związane ze stosowaniem produktu Miglustat Accord u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C w wieku poniżej 4 lat jest ograniczone. Specjalne grupy pacjentów Pacjenci w podeszłym wieku Nie ma doświadczenia w stosowaniu produktu leczniczego Miglustat Accord u pacjentów w wieku powyżej 70 lat. Zaburzenia czynności nerek Dane farmakokinetyczne wskazują na zwiększoną ogólnoustrojową ekspozycję na miglustat u pacjentów z zaburzoną czynnością nerek. U pacjentów, u których klirens kreatyniny w przeliczeniu na powierzchnię ciała wynosi 50–70 mL/min/1,73 m2 pc., leczenie rozpoczyna się od podania dawki 100 mg dwa razy na dobę u pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz 200 mg dwa razy na dobę (u pacjentów w wieku poniżej 12 lat w przeliczeniu na powierzchnię ciała) u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C. U pacjentów, u których klirens kreatyniny w przeliczeniu na powierzchnię ciała wynosi 30-50 mL/min/1,73 m2 pc., leczenie rozpoczyna się od podania dawki 100 mg raz na dobę u pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz dawki 100 mg dwa razy na dobę (u pacjentów w wieku poniżej 12 lat w przeliczeniu na powierzchnię ciała) u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C. Nie zaleca się stosowania u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (klirens kreatyniny poniżej 30 mL/min/1,73 m2 pc.) (patrz punkty 4.4 i 5.2).
Zaburzenia czynności wątroby Nie przeprowadzono oceny produktu leczniczego Miglustat Accord u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby. Sposób podawania Produkt Miglustat Accord można przyjmować z pokarmem lub bez pokarmu. 4.3
Przeciwwskazania
Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1. 4.4
Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
Drżenie U około 37% pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 oraz 58% pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C, uczestniczących w badaniach klinicznych zanotowano drżenie w trakcie leczenia. Tego rodzaju drżenie w przypadku choroby Gauchera typu I opisano jako nadmierne drżenie fizjologiczne rąk. Drżenie zazwyczaj rozpoczyna się w pierwszym miesiącu leczenia i w wielu przypadkach ustępuje po 1 do 3 miesiącach leczenia. Zmniejszenie dawki zwykle w ciągu kilku dni może złagodzić drżenie, lecz czasami konieczne może być przerwanie leczenia. Zaburzenia dotyczące przewodu pokarmowego Zdarzenia związane z przewodem pokarmowym, głównie biegunkę, obserwowano u ponad 80% pacjentów na początku leczenia lub okresowo w trakcie leczenia (patrz punkt 4.8). Etiologia biegunki jest najprawdopodobniej związana z jelitowym hamowaniem aktywności disacharydaz, takich jak sacharaza-izomaltaza w obrębie przewodu pokarmowego prowadząc do zmniejszenia wchłaniania disacharydów z pokarmu. Z obserwacji klinicznych wynika, że wywołane przez miglustat działania dotyczące układu pokarmowego ustępowały po indywidualnej zmianie diety (np. zmniejszenie spożycia sacharozy, laktozy i innych węglowodanów), przyjmowania miglustatu pomiędzy posiłkami i (lub) po podaniu leków przeciwbiegunkowych, np. loperamidu. U niektórych pacjentów konieczne może być przejściowe zmniejszenie dawki. U pacjentów z przewlekłą biegunką lub innego rodzaju uporczywymi objawami ze strony przewodu pokarmowego, u których opisane postępowanie nie przyniosło poprawy, należy przeprowadzić diagnostykę zgodnie z zasadami praktyki klinicznej. Nie prowadzono badań miglustatu u pacjentów, u których w przeszłości rozpoznano ciężkie choroby przewodu pokarmowego, w tym chorobę zapalną jelita grubego. Po wprowadzeniu produktu do obrotu, u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C, leczonych produktem leczniczym Miglustat Accord, zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna. Zaburzenia żołądkowo-jelitowe są częstymi działaniami niepożądanymi produktu leczniczego Miglustat Accord. Dlatego u pacjentów z przewlekłą biegunką i (lub) bólem brzucha, którzy nie reagują na leczenie lub w przypadku pogorszenia stanu klinicznego, należy wziąć pod uwagę możliwość wystąpienia choroby Leśniowskiego-Crohna. Wpływ na spermatogenezę Podczas stosowania produktu leczniczego Miglustat Accord przez mężczyzn oraz przez 3 miesiące po jego odstawieniu należy stosować skuteczne metody antykoncepcyjne. Należy przerwać stosowanie produktu leczniczego Miglustat Accord i stosować skuteczne metody antykoncepcji przez następne 3 miesiące przed podjęciem próby zapłodnienia (patrz punkty 4.6 i 5.3). Badania na szczurach wykazały, że miglustat wywiera szkodliwy wpływ na spermatogenezę i właściwości spermy oraz zmniejsza płodność (patrz punkty 4.6 i 5.3).
Specjalne grupy pacjentów Z powodu ograniczonego doświadczenia, produkt Miglustat Accord należy stosować z zachowaniem ostrożności u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i wątroby. Istnieje ścisła zależność między czynnością nerek i klirensem miglustatu, a ekspozycja na miglustat znacznie zwiększa się u pacjentów z ciężkim zaburzeniem czynności nerek (patrz punkt 5.2). Niewystarczające obecnie doświadczenie kliniczne nie pozwala na określenie zalecanego dawkowania dla tych pacjentów. Nie zaleca się stosowania produktu leczniczego Miglustat Accord u pacjentów z ciężkim zaburzeniem czynności nerek (klirens kreatyniny poniżej 30 mL/min/1,73 m2 pc.). Choroba Gauchera typu I Mimo że nie przeprowadzono żadnych bezpośrednich porównań z enzymatyczną terapią zastępczą (ETZ) w terapii nieleczonych wcześniej pacjentów z chorobą Gauchera typu I, nie ma dowodu na przewagę tak skuteczności, jak i bezpieczeństwa stosowania miglustatu nad enzymatyczną terapią zastępczą. Enzymatyczna terapia zastępcza to standardowy sposób opieki nad pacjentami, którzy wymagają leczenia w chorobie Gauchera typu I (patrz punkt 5.1). Nie przeprowadzono konkretnych badań skuteczności i bezpieczeństwa stosowania miglustatu u pacjentów z ciężką postacią choroby Gauchera. Zaleca się regularne monitorowanie stężenia witaminy B12 w związku z często występującym niedoborem witaminy B12 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Zgłaszano przypadki neuropatii obwodowej u pacjentów leczonych miglustatem z równocześnie występującymi stanami, takimi jak niedobór witaminy B12 i monoklonalna gammopatia lub bez takich stanów. Neuropatia obwodowa wydaje się występować częściej u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 w porównaniu do ogólnej populacji. U wszystkich pacjentów należy wykonać ocenę neurologiczną przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie leczenia. U pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 zaleca się monitorowanie liczby płytek krwi. U pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, u których zmieniono leczenie ETZ na produkt Miglustat Accord zaobserwowano niewielkie zmniejszenie liczby płytek krwi niezwiązane z krwawieniem. Choroba Niemanna-Picka typu C Skuteczność leczenia objawów neurologicznych produktem Miglustat Accord u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C powinna być badana regularnie, np. co 6 miesięcy; kontynuacja leczenia powinna być ponownie zatwierdzona po upływie co najmniej 1 roku leczenia produktem Miglustat Accord. U niektórych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C leczonych produktem Miglustat Accord zaobserwowano niewielkie zmniejszenie liczby płytek krwi niezwiązane z występowaniem krwawień. Liczba płytek krwi u 40-50% biorących udział w badaniu klinicznym była mniejsza na początku badania niż dolna granica normy. U takich pacjentów zaleca się monitorowanie liczby płytek krwi. Spowolniony wzrost dzieci i młodzieży U niektórych dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C we wczesnej fazie leczenia miglustatem zaobserwowano mniejsze tempo wzrostu, które może towarzyszyć lub następować po zmniejszonym przyroście masy ciała. Należy monitorować wzrost dzieci i młodzieży leczonych produktem Miglustat Accord. W przypadku kontynuowania leczenia należy ponownie poddać indywidualnej ocenie stosunek korzyści do ryzyka. Sód Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na kapsułkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od sodu”.
4.5. Interakcje z innymi produktami leczniczymi i inne rodzaje interakcji
Ograniczone dane sugerują, że jednoczesne podawanie miglustatu i imiglucerazy w ramach enzymatycznej terapii zastępczej pacjentom z chorobą Gauchera typu I może powodować zmniejszoną ekspozycję na miglustat (w czasie badania w małych grupach równoległych zaobserwowano zmniejszenie wartości Cmax o około 22% i wartości AUC o ok. 14%). To badanie wskazało również, że miglustat nie wywiera żadnego wpływu lub wywiera ograniczony wpływ na farmakokinetykę imiglucerazy.
4.6. Wpływ na płodność, ciążę i laktację
Ciąża Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania miglustatu u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczne działanie na matkę oraz zarodek i płód, w tym zmniejszoną przeżywalność zarodka i płodu (patrz punkt 5.3). Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Miglustat przenika przez barierę łożyskową i nie należy go stosować w okresie ciąży. Karmienie piersią Nie wiadomo, czy miglustat jest wydzielany z mlekiem kobiet. Produktu leczniczego Miglustat Accord nie należy przyjmować w czasie karmienia piersią. Płodność Badania na szczurach wykazują niekorzystne działania miglustatu na parametry nasienia (ruchliwość i morfologię), prowadzące do zmniejszenia płodności (patrz punkty 4.4 i 5.3). Antykoncepcja u mężczyzn i kobiet Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować środki antykoncepcyjne. Podczas stosowania produktu leczniczego Miglustat Accord przez mężczyzn oraz przez 3 miesiące po jego odstawieniu należy stosować skuteczne metody antykoncepcyjne (patrz punkty 4.4 i 5.3).
4.7. Wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn
Produkt Miglustat Accord wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Często obserwowanym działaniem niepożądanym są zawroty głowy i pacjenci, u których występują zawroty głowy, nie powinni prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn.
4.8. Działania niepożądane
Podsumowanie profilu bezpieczeństwa Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi w badaniach klinicznych miglustatu były: biegunka, wzdęcia, ból brzucha, zmniejszenie masy ciała i drgawki (patrz punkt 4.4). Najczęściej zgłaszanym ciężkim działaniem niepożądanym podczas leczenia miglustatem w badaniach klinicznych była neuropatia obwodowa (patrz punkt 4.4). W 11 badaniach klinicznych w różnych wskazaniach 247 pacjentów było leczonych miglustatem w dawkach 50–200 mg trzy razy na dobę, średnio przez okres 2,1 roku. Spośród tych pacjentów 132 miało chorobę Gauchera typu I, natomiast 40 chorobę Niemanna-Picka typu C. Działania niepożądane na ogół były nasilone w stopniu łagodnym do umiarkowanego i występowały z podobną częstością w poszczególnych wskazaniach i badanych dawkach. Tabelaryczne zestawienie działań niepożądanych Działania niepożądane obserwowane w badaniach klinicznych i po wprowadzeniu leku do obrotu,
4.9. Przedawkowanie
Objawy Nie zidentyfikowano ostrych objawów przedawkowania. W czasie badań klinicznych miglustat podawano w dawkach do 3000 mg/dobę przez okres do sześciu miesięcy pacjentom zakażonym wirusem HIV. Zaobserwowane działania niepożądane to: granulocytopenia, zawroty głowy oraz parestezja. Leukopenię i neutropenię zaobserwowano także w podobnej grupie pacjentów, którym podawano dawkę 800 mg na dobę lub większą. Leczenie W razie przedawkowania zaleca się ogólną opiekę medyczną.